Répondre aux enjeux de santé publique
Pénuries de médicaments : les initiatives de l’EDQM
Les pénuries de médicaments continuent de peser sur les systèmes de santé en Europe : elles fragilisent la prise en charge des patientes et patients et alourdissent les coûts. Déploré de longue date, le problème s’est intensifié ces dernières années en raison de la pandémie de COVID-19 et de l’instabilité géopolitique, des situations qui ont mis en évidence des vulnérabilités dans la chaîne d’approvisionnement pharmaceutique et souligné la nécessité d’une meilleure coordination des réponses apportées.
Les pharmacies hospitalières et les pharmacies d’officine sont en première ligne pour atténuer les répercussions de ces pénuries, notamment par la réalisation de préparations extemporanées et stockées en cas d’indisponibilité de produits autorisés. Dans ce contexte, le Comité européen sur les produits et les soins pharmaceutiques (CD-P-PH) et la Commission européenne de Pharmacopée (EPC) ont lancé deux projets complémentaires, en coordination avec d’autres actions internationales, pour contribuer à assurer la continuité de la disponibilité de préparations pharmaceutiques sans danger et de qualité appropriée.
L’EDQM s’attaque aux pénuries de médicaments
L’EDQM mène trois initiatives complémentaires pour aider autorités et pharmacies à anticiper, gérer et limiter les pénuries de médicaments en leur proposant des préparations de remplacement de qualité et sans danger.
Le Guide méthodologique de sélection des médicaments à risque de pénurie a pour but de doter les Autorités nationales compétentes, les pharmacies hospitalières et les pharmacies d’officine d’une approche structurée pour identifier les médicaments susceptibles de venir à manquer en cas d’urgence de santé publique. Une fois finalisé, il facilitera la planification stratégique en aidant à sélectionner les produits pouvant être préparés en toute sécurité en pharmacie en cas d’indisponibilité de médicaments fabriqués industriellement.
Afin d’apporter des solutions concrètes lors des situations de pénurie, l’EDQM a également mis en place le formulaire européen pour pénuries de médicaments (EDSForm), dont les monographies décrivent des méthodes standardisées pour la préparation et le contrôle qualité de préparations pharmaceutiques sans AMM pouvant remplacer temporairement des médicaments essentiels. Cette ressource à visée préventive, qui s’inscrit dans le temps long, est assortie de recommandations techniques du Groupe de Travail EDSForm (GT EDSForm), destinées à répondre à des besoins plus immédiats, qui visent à aider les personnels de santé à préparer des formulations extemporanées ou stockées en l’absence de monographie EDSForm.
Pour aider les parties intéressées à remédier aux pénuries dues à la disponibilité limitée d’une substance active donnée, l’EDQM procède à l’évaluation accélérée de certaines demandes d’évaluation et de révision de CEP. L’éligibilité des demandes est conditionnée au respect des critères décrits dans « Guidance on requesting fast-track assessment of CEP applications, revisions and renewals » (disponible en anglais uniquement).
Ensemble, ces initiatives renforcent la capacité de l’Europe à prévenir, planifier et atténuer les répercussions des pénuries de médicaments.
Parution pour enquête publique des premiers textes du formulaire européen pour pénuries de médicaments : le projet EDSForm se concrétise
L’EDQM a annoncé la parution pour enquête publique des trois premiers textes de son deuxième formulaire (après PaedForm).
L’EDQM a soumis les trois premiers textes de l’EDSForm à enquête publique. Elle a invité les personnels de santé et les parties intéressées de toute l’Europe à commenter le projet de monographie Gélules d’amoxicilline ainsi que l’Introduction au formulaire européen pour pénuries de médicaments et les Principes généraux du formulaire européen pour pénuries de médicaments, deux textes généraux qui aideront les utilisateurs et utilisatrices à comprendre le fonctionnement du formulaire et les concepts qui y sont énoncés. Ces premiers textes ont été finalisés quelques mois seulement après leur inscription au programme de travail du GT EDSForm, en novembre 2024. La date limite d’envoi des commentaires était fixée au 31 décembre 2025. Les textes ont été publiés en avril 2026 sur la plateforme EDSForm.
Recommandation technique du Groupe de Travail EDSForm sur les formulations pédiatriques de sulfaméthoxazole-triméthoprime
Les pénuries récurrentes de formes pédiatriques de co-trimoxazole ont amené le GT EDSForm à publier des recommandations techniques sur les formulations buvables sans AMM disponibles afin d’aider les personnels de santé en cas de rupture d’approvisionnement temporaire.
Le sulfaméthoxazole-triméthoprime (aussi appelé « co-trimoxazole ») est un médicament à association fixe de deux antibiotiques, utilisé pour traiter différentes infections bactériennes. Plusieurs États membres déplorent des difficultés récurrentes d’approvisionnement en produits contenant ce médicament, plus particulièrement en formes pédiatriques. Cela a incité le GT EDSForm à compiler les connaissances relatives aux formulations extemporanées ou stockées de sulfaméthoxazole-triméthoprime utilisées pour pallier le manque de produits avec AMM adaptés aux enfants.
Les informations figurant dans la recommandation technique qui en résulte sont destinées à aider les personnels de santé dans leurs processus d’évaluation des risques et de prise de décision sur la délivrance du meilleur traitement disponible, en cas d’indisponibilité provisoire de formes pédiatriques de ce produit. Cette recommandation technique énonce des considérations générales sur les préparations pharmaceutiques sans AMM contenant du sulfaméthoxazole-triméthoprime. Elle détaille neuf suspensions buvables, dont une – étayée par des données de stabilité pertinentes et dont les spécifications ont été transmises directement au GT EDSForm – pourrait convenir aux grandes quantités.
Recommandation technique du Groupe de Travail EDSForm sur la clarithromycine pédiatrique
De fortes pénuries de clarithromycine pédiatrique ont conduit l’EDQM et le GT EDSForm à compiler les rares données disponibles et à élaborer une recommandation technique décrivant trois formulations sans AMM, afin d’aider les personnels de santé en cas de rupture d’approvisionnement.
La clarithromycine est un antibiotique de la famille des macrolides largement utilisé dans le traitement de diverses infections. Plusieurs États membres ont signalé de graves difficultés d’approvisionnement en produits contenant de la clarithromycine, les formes pédiatriques (granulés pour suspension buvable, notamment) étant particulièrement touchées par ce problème. Le GT EDSForm a effectué une revue bibliographique et ainsi mis en évidence le manque relatif de connaissances sur les formulations extemporanées ou stockées de clarithromycine pour administration par voie orale utilisées pour pallier le manque de produits avec AMM adaptés aux enfants.
Les membres du GT EDSForm ont compilé les informations disponibles dans une recommandation technique destinée à aider les personnels de santé dans leurs processus d’évaluation des risques et de prise de décision. Des considérations d’ordre technique portant sur la réalisation de préparations pharmaceutiques sans AMM à base de clarithromycine y sont énoncées, ainsi que trois formulations, dont une communiquée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Au vu des données disponibles, le développement d’une formulation adaptée à la réalisation de préparations extemporanées ou stockées pourrait s’avérer nécessaire.
Procédure de Certification : confiance réglementaire et évaluation accélérée
L’EDQM renforce son efficacité réglementaire grâce au respect des bonnes pratiques de confiance réglementaire et à l’introduction d’une évaluation accélérée des demandes de certificats de conformité aux monographies de la Pharmacopée Européenne (CEP). Elle entend ainsi faciliter et accélérer l’accès aux substances critiques tout en contribuant à atténuer les risques de pénurie de médicaments.
Selon la définition de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS), la confiance réglementaire est étroitement liée aux bonnes pratiques de réglementation, dont l’objectif est de renforcer l’efficacité, la cohérence et l’efficience de la réglementation des médicaments. De plus en plus d’autorités intègrent des principes de confiance réglementaire dans leurs processus d’évaluation. L’EDQM applique cette approche dans le cadre du traitement des demandes de CEP, en particulier pour les nouvelles demandes de CEP et les dossiers frères. Il s’agit de faciliter et d’accélérer l’accès à des substances actives efficaces, de qualité et sans danger tout en optimisant les ressources réglementaires.
Jusqu’à présent, les évaluations fondées sur la confiance réglementaire ont essentiellement porté sur des dossiers pour lesquels les demandeurs avaient déclaré la disponibilité d’un Active Substance Master File (ASMF) ou d’un Drug Master File (DMF), le cas échéant. Toutefois, l’EDQM réfléchit aussi à recourir à ces évaluations dans d’autres cas. Les demandeurs de CEP sont donc encouragés à faire figurer les informations complémentaires pertinentes dans leur formulaire de demande.
Autre fait important, conformément aux principes de l’acte législatif sur les médicaments critiques de l’Union européenne (UE), l’EDQM offre désormais la possibilité d’une évaluation accélérée de certains dossiers de demande ou de révision de CEP, dans les cas justifiés où ce type d’évaluation pourrait contribuer à prévenir ou à limiter les pénuries de substances pharmaceutiques, et assurer ainsi la continuité de l’approvisionnement en médicaments critiques. Elle met donc en place un mécanisme spécifique pour que les demandeurs de CEP puissent, s’il y a lieu, solliciter un traitement accéléré.
Événement à destination des parties intéressées de l’EDQM – Continuité de l’approvisionnement en plasma
Cet événement à destination des parties intéressées a mis en lumière, à partir d’initiatives récentes et en cours en Europe, des stratégies qui permettent de collecter de plus grandes quantités de plasma en toute sécurité et d’assurer un approvisionnement suffisant en plasma et en médicaments dérivés du plasma (MDP).
Cet événement a été l’occasion de faire le point sur les dernières évolutions en matière d’approvisionnement en plasma en Europe et de réfléchir aux moyens de collecter de plus grandes quantités de plasma, dans de meilleures conditions et en toute sécurité, et d’assurer un approvisionnement suffisant en plasma et en MDP.
Découlant d’une démarche continue consistant à tirer parti des initiatives, récentes et actuelles, destinées à accroître et à améliorer la collecte de plasma et l’approvisionnement en MDP dans les pays européens, il s’est inscrit dans le contexte de l’évolution de la situation réglementaire de l’UE et a couvert l’intégralité de la chaîne : de la collecte du plasma au traitement des personnes malades, en passant par la production des MDP.
L’EDQM, partenaire indispensable des établissements du sang d’Europe et d’ailleurs, apporte une contribution majeure à l’élaboration d’orientations reconnues dans le monde entier et à la fourniture d’outils de renforcement des capacités. En collaboration avec des spécialistes du monde entier, elle soutient activement les évolutions dans le domaine des substances d’origine humaine en organisant des conférences dans ce domaine et en assurant régulièrement des formations au management de la qualité.
Approvisionnement en immunoglobulines anti-D : le CD-P-TS met en œuvre des initiatives ciblées pour renforcer les capacités européennes
Grâce aux actions techniques et politiques qu’il mène depuis 2010, le CD‑P‑TS contribue à remédier aux vulnérabilités de l’approvisionnement en immunoglobulines G anti-D en Europe. Il favorise ainsi la résilience et la pérennité de la collecte de plasma ainsi que la prévention des pénuries.
Depuis une dizaine d’années, le CD‑P‑TS, dont les travaux sont coordonnés par l’EDQM, mène et soutient une série d’initiatives visant à renforcer la résilience et la pérennité de l’approvisionnement en immunoglobulines G (IgG) anti-D en Europe. Ces efforts ont permis de corriger des vulnérabilités structurelles de longue date, notamment la dépendance presque exclusive de l’Europe au plasma anti-D collecté aux États-Unis et les risques de rupture d’approvisionnement et de pénurie qui en découlent.
Le CD‑P‑TS s’est penché sur cette question pour la première fois en 2010, en publiant un document de position sur le développement d’anticorps monoclonaux anti-D, suivi en 2014 d’un rapport complet sur l’allo-immunisation anti-D, l’immunoprophylaxie et l’autosuffisance européenne. Dans ce contexte, un groupe de travail consacré aux IgG anti-D a été constitué en 2023 afin de sensibiliser à l’insuffisance de la collecte de plasma anti-D en Europe et d’identifier les moyens d’y remédier.
Ce groupe de travail a encouragé la coopération internationale en matière de collecte de plasma et étudié les stratégies d’immunisation des personnes donneuses ; il s’est également intéressé aux difficultés de fabrication des IgG anti-D polyclonales et d’accès à ces substances, ainsi qu’à la possibilité de les remplacer ou de les compléter par d’autres thérapies. Dans le cadre de ces travaux, l’EDQM a organisé, à l’automne 2023, une série de webinaires qui a contribué à mobiliser les parties intéressées, ouvrant la voie à une action internationale coordonnée.
En octobre 2024, le CD‑P‑TS a conduit une enquête, en collaboration avec l’European Blood Alliance, afin de recueillir des données sur la faisabilité de la mise en place ou de la reprise d’une collecte de plasma anti-D sur le territoire européen. En parallèle, les recommandations émises en 2025 par l’Agence européenne des médicaments (EMA) et les Responsables des agences du médicament (HMA) ont mis au jour des vulnérabilités persistantes dans la chaîne d’approvisionnement en IgG anti-D.
Le rapport technique correspondant, élaboré en 2025, a compilé ces initiatives, complété les recommandations réglementaires et donné des orientations techniques, scientifiques et opérationnelles pour assurer la pérennité des programmes européens de collecte de plasma anti-D et, ainsi, renforcer la continuité de l’approvisionnement et réduire le risque de pénurie.
Pour en savoir plus, consultez la page web consacrée aux immunoglobulines anti-D sur le site web de l’EDQM : Approvisionnement en immunoglobulines anti-D : le CD‑P‑TS met en œuvre des initiatives ciblées pour renforcer les capacités européennes.